새로운 척추 근육 위축 요법을 축하하는 부모

새로운 척추 근육 위축 요법을 축하하는 부모

 

가족은 미국에서 치료를 위한 기금을 마련했습니다.

한 부부는 NHS가 아기를 살릴 수 있는 치료법을 승인했다는 소식을 듣고 울었다고 말했습니다.

그러나 East Yorkshire의 Rosie-Mae Walton과 Wes Powell 부부는 10개월 된 아들 Marley가 유전자 치료 Zolgensma를 받을 자격이 있는지 여부를 알기에는 너무 이르다고 말했습니다.

말리는 제1형 척수성 근위축증(SMA)을 앓고 있으며 가족은 미국에서 치료를 위해 모금 활동을 하고 있습니다.

179만 파운드의 정가를 가진 졸겐스마는 월요일 승인됐다.

일회성 치료 는 국립 보건의료 우수성 연구소(National Institute for Health and Care Excellence, Nice)에서 승인 한 가장 비싼 약물 이 될 수 있으며 영국 의학 저널(British Medical Journal)에서 "지금까지 가장 비싼 약물 치료 과정" 으로 설명되었습니다 .

Driffield의 Walton은 "Zolgensma가 NHS England의 승인을 받았을 때 우리의 초기 반응은 충격이었고 너무 압도되어 울었습니다.

 

"이 제품이 승인을 받았고 SMA 진단을 ​​받은 다른 많은 아기들을 도울 수 있다는 것은 정말 놀라운 일입니다."

'세상에 자격이 있다'

이 상태는 근육 약화를 유발하고 움직임과 호흡에 영향을 미치므로 이 질환이 있는 대부분의 아기는 개입 없이는 2년 이상 살 수 없습니다.

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이 질환이 있는 어린이는 종종 호흡 보조 장치나 영양 공급 튜브가 필요합니다.

Marley가 치료를 받을 자격이 있는지 여부는 아직 명확하지 않다고 Walton은 말했습니다.

"우리는 그가 그렇게 되기를 바랍니다. Marley가 Zolgensma 치료를 받는다면 그것은 우리에게 절대적인 세계를 의미할 것입니다."라고 그녀는 말했습니다.

그는 "그는 세상을 가질 자격이 있으며 우리는 그에게 가치 있는 삶을 제공하고 더 건강한 삶을 살 수 있도록 치료를 제공할 수 있기를 바랍니다."

미국에서 그의 치료를 위한 기금 마련 노력에는 사진작가 Joe Giddens가 잉글랜드에서 가장 높은 산인 컴브리아의 스카펠 파이크를 24시간 등반하는 것이 포함되었습니다.

가족은 그가 NHS에서 치료를 받으면 모금된 돈을 특수 장비와 물리 치료 비용으로 사용할 수 있다고 말했습니다.